Importanti progressi dell'optogenetica contro una patologia retinica

Gli studi hanno mostrato segni di recupero visivo in 10 pazienti

Importanti progressi dell'optogenetica contro una patologia retinica

L'optogenetica, una tecnica sperimentale, ha mostrato i suoi primi successi nel trattamento di una malattia ereditaria della retina, la retinite pigmentosa, che può condurre alla cecità.

Dopo l'assegnazione del premio Nobel per la Medicina all'optogenetica, il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati di una terapia sperimentale su 10 pazienti: la tecnica si è rivelata sicura e, in alcuni casi, ha mostrato segni di recupero parziale della vista, grazie anche all'uso di occhiali speciali progettati appositamente.

Recentemente, sono stati compiuti notevoli progressi contro le malattie che causano cecità, grazie a terapie geniche mirate a specifiche mutazioni genetiche. Tuttavia, per la retinite pigmentosa, questo approccio è particolarmente complesso, poiché la malattia può derivare da mutazioni in oltre 100 geni diversi. I ricercatori guidati da José-Alain Sahel e Marlene Behrmann hanno quindi cercato una soluzione per ripristinare la funzione visiva indipendentemente dal gene coinvolto. Utilizzando l'optogenetica, hanno iniettato nella retina un gene che produce una proteina sensibile alla luce, attivata da occhiali speciali: una telecamera integrata trasmette le immagini a un processore portatile, che le converte in segnali luminosi inviati alle cellule retiniche.
Gli effetti collaterali, come infiammazione temporanea e aumenti transitori della pressione oculare, sono stati di lieve o moderata intensità e 6 pazienti su 10 hanno mostrato miglioramenti clinicamente significativi. Sebbene la terapia non abbia ripristinato una visione normale, alcuni partecipanti sono riusciti a percepire meglio la presenza e la posizione degli oggetti.

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